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 | 本帖最后由 血小板减少病友 于 2020-3-12 10:38 编辑
在2/3期试验中,用Eltrombopag(艾曲波帕)治疗慢性/持续性免疫性特发性血小板减少症(ITP)≤6个月即可增加血小板计数、减少出血。 2008年艾曲波帕获得了FDA批准上市,是首个也是唯一一个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。它可与TPO受体的跨膜区域结合,进而活化激酶的细胞内信号途径,刺激巨核细胞增殖分化,增加血小板生成。艾曲波帕还是少数经过随机对照试验验证的慢性ITP治疗选择之一,目前已获得了FDA和EMA以及世界范围内许多国家的注册批准。艾曲波帕是主治血小板减少症的靶向药。 且艾曲波帕与同类型药物相比,艾曲波帕是首款可以口服治疗血小板减少症的药物,安全性高。血小板减少的原因可以是由于血小板的生成减少,或者血小板的破坏增加,也可以是由于血小板的异常分布。防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法。像艾曲波帕临床研究的新进展显示,增加血小板的产生来治疗此种疾病也起着重要作用。对于成年人慢性ITP患者,艾曲波帕可以在4小时之内迅速升高,有实验指出长期应用(>6个月)艾曲波帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L)并并维持血小板计数在安全范围减少出血情况。艾曲波帕可以明显减少患者对伴随用药和挽救性治疗的需求、改善患者生活质量,且患者耐受性良好。 最后来说,任何药物的效果都是因人而异的。患者在知道艾曲波帕的疗效的同时也要了解与此相关会产生的不良反应以及应对措施。艾曲波帕尼是处方药,需在医疗指导和建议下使用。
另外:关于长期安全性和有效性。 研究人员进行一非盲的EXTEND研究,评估艾曲波帕用于ITP成年患者的长期安全性和有效性。 共302位患者参与研究,艾曲波帕的中位持续治疗时间是2.37年(2天-8.87年)。第2周时,血小板计数增长的中位值≥50x109/L,并持续贯穿整个治疗期。有259位(85.8%)获得反应(至少一次血小板计数≥50x109/L),133(52%)患者获得持续反应≥25周。 对于血小板计数<15x109/L、已接受过多次治疗和(或)进行过脾切的患者,反应性较低。101位合用ITP治疗药物的患者中有34位至少停用一种药物。1年时,患者出血症状从起始的57%下降至16%。41位(14%)患者因副反应而退出研究:肝胆毒性(7例)、白内障(4例)、头痛(2例)和骨髓纤维变性(2例),其他AEs仅各有1例。在进行治疗的一年里,血栓栓塞(6%)和肝胆毒性(15%)的发生率没有增加。 ENTEND提示长期应用(>6个月)艾曲波帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L)并减少出血。
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